閉門器7C026A-7263
- 型號閉門器7C026A-7263
- 密度357 kg/m3
- 長度99290 mm
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、閉門器7C026A-7263杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領域，閉門器7C026A-7263而在去年4月，美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發(fā)生嚴重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。
在商業(yè)表現(xiàn)上，閉門器7C026A-7263Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。11月24日，閉門器7C026A-7263諾華公司宣布，閉門器7C026A-7263美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，閉門器7C026A-7263實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，閉門器7C026A-7263且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，閉門器7C026A-7263瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），閉門器7C026A-7263未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），閉門器7C026A-7263而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。高額研發(fā)投入構筑了極高的競爭壁壘，閉門器7C026A-7263使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權與市場獨占優(yōu)勢。
