烯烴88CF744-8874
- 型號(hào)烯烴88CF744-8874
- 密度533 kg/m3
- 長(zhǎng)度52621 mm
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、烯烴88CF744-8874杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等多個(gè)基因治療領(lǐng)域，烯烴88CF744-8874而在去年4月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。
在商業(yè)表現(xiàn)上，烯烴88CF744-8874Zolgensma已經(jīng)證明了其市場(chǎng)潛力，上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷售額達(dá)13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。11月24日，烯烴88CF744-8874諾華公司宣布，烯烴88CF744-8874美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，烯烴88CF744-8874實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)能力，烯烴88CF744-8874且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對(duì)比，烯烴88CF744-8874瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬(wàn)美元，而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所（ICER）給出的估價(jià)則為31萬(wàn)—150萬(wàn)美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），烯烴88CF744-8874未來(lái)競(jìng)爭(zhēng)將朝著平臺(tái)化、管線多元化方向演進(jìn)，考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價(jià)為259萬(wàn)美元（約合人民幣1800萬(wàn)元），烯烴88CF744-8874而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬(wàn)美元（約合人民幣1500萬(wàn)元）。高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競(jìng)爭(zhēng)壁壘，烯烴88CF744-8874使先發(fā)企業(yè)在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)享有定價(jià)權(quán)與市場(chǎng)獨(dú)占優(yōu)勢(shì)。
