剪花布E735D-7351
- 型號(hào)剪花布E735D-7351
- 密度184 kg/m3
- 長(zhǎng)度10065 mm
天價(jià)藥物背后在Itvisma那令人瞠目結(jié)舌的價(jià)格標(biāo)簽背后，剪花布E735D-7351是一套經(jīng)過(guò)精密計(jì)算的商業(yè)邏輯與市場(chǎng)戰(zhàn)略。
公開(kāi)信息顯示，剪花布E735D-7351SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見(jiàn)遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。剪花布E735D-7351Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負(fù)責(zé)生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，剪花布E735D-7351這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運(yùn)動(dòng)等生理過(guò)程。該藥企高管介紹，剪花布E735D-7351目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國(guó)定價(jià)監(jiān)督機(jī)構(gòu)ICER在其最終報(bào)告中指出，剪花布E735D-7351根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準(zhǔn)計(jì)算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬(wàn)至90萬(wàn)美元之間。一方面，剪花布E735D-7351基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，剪花布E735D-7351也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹(shù)立了標(biāo)桿。
