木托盤(pán)6551F-6551
- 型號(hào)木托盤(pán)6551F-6551
- 密度963 kg/m3
- 長(zhǎng)度78419 mm
公開(kāi)信息顯示，木托盤(pán)6551F-6551SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見(jiàn)遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。
木托盤(pán)6551F-6551Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負(fù)責(zé)生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，木托盤(pán)6551F-6551這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運(yùn)動(dòng)等生理過(guò)程。該藥企高管介紹，木托盤(pán)6551F-6551目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國(guó)定價(jià)監(jiān)督機(jī)構(gòu)ICER在其最終報(bào)告中指出，木托盤(pán)6551F-6551根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準(zhǔn)計(jì)算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬(wàn)至90萬(wàn)美元之間。一方面，木托盤(pán)6551F-6551基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，木托盤(pán)6551F-6551也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹(shù)立了標(biāo)桿。通過(guò)替代SMN1基因，木托盤(pán)6551F-6551Itvisma可改善運(yùn)動(dòng)功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。
