鐵心231-23128454
- 型號鐵心231-23128454
- 密度732 kg/m3
- 長度80335 mm
公開信息顯示，鐵心231-23128454SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經肌肉疾病。
鐵心231-23128454Spinraza是全球首款精準靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負責生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，鐵心231-23128454這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎運動等生理過程。該藥企高管介紹，鐵心231-23128454目前獲批的藥物均采用第一代技術，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國定價監(jiān)督機構ICER在其最終報告中指出，鐵心231-23128454根據(jù)其質量調整生命年基準計算，Zolgensma的合理成本應在31萬至90萬美元之間。一方面，鐵心231-23128454基因治療產品成本更高、保質期更短等難題待解。Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領域的商業(yè)可行性，鐵心231-23128454也為后續(xù)神經退行性疾病、血液病、眼科等領域的基因療法樹立了標桿。通過替代SMN1基因，鐵心231-23128454Itvisma可改善運動功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負擔。
