鞋釘FE2-213
- 型號鞋釘FE2-213
- 密度931 kg/m3
- 長度26976 mm
在商業(yè)表現(xiàn)上,鞋釘FE2-213Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元,2022年銷售額達(dá)13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。
11月24日,鞋釘FE2-213諾華公司宣布,鞋釘FE2-213美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善,鞋釘FE2-213實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運(yùn)動能力,鞋釘FE2-213且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比,鞋釘FE2-213瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬美元,而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評議研究所(ICER)給出的估價則為31萬—150萬美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)(如AAV載體優(yōu)化),鞋釘FE2-213未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進(jìn),考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元(約合人民幣1800萬元),鞋釘FE2-213而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘,鞋釘FE2-213使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權(quán)與市場獨(dú)占優(yōu)勢。然而,鞋釘FE2-213隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄,價格大幅下降至約3萬元/針,使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。