盡管過(guò)去幾十年間全球聚變研究已取得一系列突破，中儲(chǔ)智但仍面臨諸多技術(shù)挑戰(zhàn)。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、糧主糧機(jī)糧倉(cāng)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等多個(gè)基因治療領(lǐng)域，糧主糧機(jī)糧倉(cāng)而在去年4月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，導(dǎo)全Zolgensma已經(jīng)證明了其市場(chǎng)潛力，上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷售額達(dá)13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日，球首群平器人諾華公司宣布，球首群平器人美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，創(chuàng)智實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見(jiàn)到的穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)能力，創(chuàng)智且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對(duì)比，發(fā)布瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬(wàn)美元，而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所（ICER）給出的估價(jià)則為31萬(wàn)—150萬(wàn)美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），開(kāi)啟未來(lái)競(jìng)爭(zhēng)將朝著平臺(tái)化、管線多元化方向演進(jìn)，考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價(jià)為259萬(wàn)美元（約合人民幣1800萬(wàn)元），新紀(jì)而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬(wàn)美元（約合人民幣1500萬(wàn)元）。

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競(jìng)爭(zhēng)壁壘，中儲(chǔ)智使先發(fā)企業(yè)在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)享有定價(jià)權(quán)與市場(chǎng)獨(dú)占優(yōu)勢(shì)。然而，糧主糧機(jī)糧倉(cāng)隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價(jià)格大幅下降至約3萬(wàn)元/針，使得原本昂貴的救命藥開(kāi)始惠及更多普通家庭。這是為什么呢？首先是有日本民族性的因素，導(dǎo)全他們長(zhǎng)期在火山、導(dǎo)全地震、海嘯、火災(zāi)的威脅中，在小島孤立封閉環(huán)境里形成了一種特殊的個(gè)性，他們覺(jué)得今天不死就是明天死，早晚要死，死前一定要作一下才不枉此生。但是日本在歷史上又的確是有數(shù)次不宣而戰(zhàn)、球首群平器人偷襲冒險(xiǎn)的先例，球首群平器人甲午海戰(zhàn)、旅順口海戰(zhàn)、九一八事變、七七事變、偷襲珍珠港，先后挑戰(zhàn)中國(guó)、俄國(guó)和美國(guó)，每一次偷襲的都是體量遠(yuǎn)超日本的對(duì)手。國(guó)家準(zhǔn)備好了，創(chuàng)智那咱們老百姓怎么辦？不用擔(dān)心，做好準(zhǔn)備。第二，發(fā)布從國(guó)防部到各個(gè)戰(zhàn)區(qū)軍種相繼表態(tài)，真是只是喊幾句話，唱幾首歌么？這其實(shí)是實(shí)力的展示與意志的傳達(dá)。所以，開(kāi)啟他們傾向于精心策劃賭國(guó)運(yùn)式的偷襲，企圖一舉奠定勝局，避免陷入消耗戰(zhàn)。