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全球基因治療市場規(guī)模將在未來5—10年內保持年均20%以上的增速,卻攔全打驅動因素包括技術成熟度提升、監(jiān)管路徑清晰化、生產(chǎn)工藝優(yōu)化及支付模式創(chuàng)新。有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對21世紀經(jīng)濟報道記者表示,讓入座當前全球基因治療市場正處于從概念驗證走向規(guī)模化商業(yè)化的拐點。天價藥物背后在Itvisma那令人瞠目結舌的價格標簽背后,婆婆對是一套經(jīng)過精密計算的商業(yè)邏輯與市場戰(zhàn)略。

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公開信息顯示,服務SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。夜飯員說Spinraza是全球首款精準靶向治療SMA的反義寡核苷酸(ASO)藥物。

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