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基因治療無(wú)疑代表著醫(yī)學(xué)的未來(lái)走向,橫斗寒人然而,其發(fā)展之路依舊充滿挑戰(zhàn)。例如,柄露AAV具備感染多種細(xì)胞的能力,這固然是其優(yōu)勢(shì)所在,但與此同時(shí),也可能引發(fā)脫靶現(xiàn)象,即藥物可能會(huì)抵達(dá)非預(yù)期的器官。

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2019年,遠(yuǎn)難羅氏以43億美元高價(jià)收購(gòu)SparkTherapeutics,看中的是其全球首個(gè)獲批的遺傳性視網(wǎng)膜病變療法Luxturna,以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。在2019年,樓上闌干羅氏以43億美元收購(gòu)了當(dāng)時(shí)市值僅22億美元的SparkTherapeutics,這一交易溢價(jià)高達(dá)125%,成為當(dāng)時(shí)基因療法領(lǐng)域最大的并購(gòu)案。2016年7月,橫斗寒人渤健自ASO技術(shù)龍頭企業(yè)Ionis處獲得了Spinraza的全球開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化許可。

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