右：宇宙月6游戲宇宙高海純截至發(fā)稿，天合光能的股價報19.59元/股，總市值約426.9億元。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、機器機杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域，機器機而在去年4月，美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發(fā)生嚴重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，人發(fā)日Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日，周年諾華公司宣布，周年美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，冒險實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，冒險且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，動作瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），宇宙月6游戲宇宙未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），機器機而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘，人發(fā)日使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權(quán)與市場獨占優(yōu)勢。然而，周年隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，冒險其前期研發(fā)與生產(chǎn)成本極高。根據(jù)BusinesSresearchinSights數(shù)據(jù)，動作全球基因療法市場規(guī)模在2024年為90.3億美元，動作預計2025年將增加到115.2億美元，預計到2033年將達到646.4億美元，在整個期間的復合年增長率為27.6%。對于定價策略，宇宙月6游戲宇宙諾華CEOVasNarasimhan曾告訴分析師，Zolgensma的價格可能在每位患者150萬—500萬美元之間。機器機資本角逐與挑戰(zhàn)Itvisma只是基因治療市場爆發(fā)式增長的冰山一角。根據(jù)公開信息，人發(fā)日Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國被批準用于治療兩歲以下的SMA患者。