燃爆人狂熱浪2025年10月1日拍攝的緊湊型聚變能實(shí)驗(yàn)裝置（BEST）建設(shè)現(xiàn)場（無人機(jī)照片）。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、遂寧神采杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域，遂寧神采而在去年4月，美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，正飛中國Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷售額達(dá)13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日，揚(yáng)夜萬諾華公司宣布，揚(yáng)夜萬美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善，掀起實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運(yùn)動能力，掀起且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，川中瑞銀的預(yù)計是200萬美元，而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），燃爆人狂熱浪未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進(jìn)，考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），遂寧神采而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘，正飛中國使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權(quán)與市場獨(dú)占優(yōu)勢。然而，揚(yáng)夜萬隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，掀起其前期研發(fā)與生產(chǎn)成本極高。根據(jù)BusinesSresearchinSights數(shù)據(jù)，川中全球基因療法市場規(guī)模在2024年為90.3億美元，川中預(yù)計2025年將增加到115.2億美元，預(yù)計到2033年將達(dá)到646.4億美元，在整個期間的復(fù)合年增長率為27.6%。對于定價策略，燃爆人狂熱浪諾華CEOVasNarasimhan曾告訴分析師，Zolgensma的價格可能在每位患者150萬—500萬美元之間。遂寧神采資本角逐與挑戰(zhàn)Itvisma只是基因治療市場爆發(fā)式增長的冰山一角。根據(jù)公開信息，正飛中國Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國被批準(zhǔn)用于治療兩歲以下的SMA患者。