2,藝樂澤連斯基表面感謝特朗普,藝樂實際上各種拖,歐洲人和美國人罵得不可開交,特朗普一怒之下走人,俄軍加緊進(jìn)攻,占領(lǐng)更多土地,烏軍節(jié)節(jié)敗退,岌岌可危……3,其實沒有第三種可能,如果有的話,也是第二種的后續(xù),又打了一年半載幾個月,歐洲人也疲了,還是又回到28條,特朗普更沒有好脾氣了,澤連斯基在不在,也是個懸念。
Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性,專訪也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標(biāo)桿。通過替代SMN1基因,高鑫Itvisma可改善運(yùn)動功能,有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實情況,風(fēng)度有藥企高管對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出,新藥研發(fā)過程充滿波折,無論是波浪式還是螺旋式,挫折在所難免。在中國市場,背后Spinraza的定價歷程堪稱一部天價救命藥的降價史詩:背后2019年,Spinraza作為國內(nèi)首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn),初始定價高達(dá)69.97萬元人民幣/針,這一天價讓許多家庭難以承受。目前,藝樂通過基因工程手段,科學(xué)家們正在對AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造,以實現(xiàn)開不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。

據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計,專訪基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。從技術(shù)層面來看,高鑫基因編輯技術(shù)(如CRISPR-Cas9)、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、風(fēng)度杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域,風(fēng)度而在去年4月,美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上,背后Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元,2022年銷售額達(dá)13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。歐洲的意思,藝樂也很明確,這28條,絕對不能簽,簽了就是投降。在烏克蘭看來,專訪美國這28條,實際上是俄羅斯的方案,只是通過美國的手,又逼迫烏克蘭簽署。28條的核心是什么?我仔細(xì)看了一下,高鑫領(lǐng)土是最關(guān)鍵的條款。9,風(fēng)度俄語和烏克蘭語,都是烏克蘭國家語言,烏禁止納粹意識形態(tài)和活動。既然是這樣的結(jié)果,背后當(dāng)初打什么打?早一點簽,背后是不是還少損失一些?歷史的吊詭就在于:人們往往在付出最高代價之后,才看清那條原本可以少流血的路——可那時,回頭已無可能。
