李忠勇表示,肥失實施市場化精準(zhǔn)救治,肥失北京破產(chǎn)法庭探索構(gòu)建多元大型企業(yè)集團(tuán)重整模式,例如,在北大方正等知名企業(yè)集團(tuán)重整案件中,北京破產(chǎn)法庭構(gòu)建整體性推進(jìn)重大破產(chǎn)案件審判機(jī)制。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實情況,正原有藥企高管對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出,新藥研發(fā)過程充滿波折,無論是波浪式還是螺旋式,挫折在所難免。在中國市場,肥失Spinraza的定價歷程堪稱一部天價救命藥的降價史詩:肥失2019年,Spinraza作為國內(nèi)首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn),初始定價高達(dá)69.97萬元人民幣/針,這一天價讓許多家庭難以承受。

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目前,正原通過基因工程手段,科學(xué)家們正在對AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造,以實現(xiàn)開不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計,肥失基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。從技術(shù)層面來看,正原基因編輯技術(shù)(如CRISPR-Cas9)、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。

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輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、肥失杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域,肥失而在去年4月,美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上,正原Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元,2022年銷售額達(dá)13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。

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11月24日,肥失諾華公司宣布,肥失美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善,正原實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力,正原且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。另一方面,肥失摩爾線程聚焦于國產(chǎn)全功能GPU及相關(guān)產(chǎn)品(如顯卡、肥失智算集群)的研發(fā),即兼顧通用計算、圖形渲染、AI推理和訓(xùn)練任務(wù),這也是國內(nèi)只有少數(shù)企業(yè)涉足的領(lǐng)域。畢竟,正原GPU是典型的生態(tài)型產(chǎn)品,不僅比拼硬件,更比拼完整的軟件工具鏈、開發(fā)者基礎(chǔ)和兼容性。至網(wǎng)上發(fā)行,肥失共有482.66萬戶投資者參與搶籌,最終中簽率僅約0.036%。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示,正原中國GPU市場規(guī)模預(yù)計將從去年的1638.17億元增長至2029年的1.36萬億元。肥失為何投資者搶著把真金白銀投給摩爾線程?這首先與行業(yè)發(fā)展下的國產(chǎn)替代預(yù)期相關(guān)。