畢竟，跳棋高市的社交媒體，不像特朗普，包羅萬象，一天得發(fā)幾十條，什么都發(fā)，什么都說。

在中國市場，競技Spinraza的定價歷程堪稱一部天價救命藥的降價史詩：競技2019年，Spinraza作為國內(nèi)首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，初始定價高達(dá)69.97萬元人民幣/針，這一天價讓許多家庭難以承受。目前，跳棋通過基因工程手段，科學(xué)家們正在對AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造，以實現(xiàn)開不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。

據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計，競技基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。從技術(shù)層面來看，跳棋基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、競技杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域，競技而在去年4月，美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。

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