可以想象，從跟烏克蘭人三年來一直英勇抵抗俄羅斯的肆無忌憚侵略，他們永遠(yuǎn)不會接受任何形式的投降。

領(lǐng)跑Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負(fù)責(zé)生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，造船這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運動等生理過程。

該藥企高管介紹，加速目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國定價監(jiān)督機構(gòu)ICER在其最終報告中指出，從跟根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準(zhǔn)計算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬至90萬美元之間。一方面，領(lǐng)跑基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。

Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，造船也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標(biāo)桿。通過替代SMN1基因，加速Itvisma可改善運動功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實情況，從跟有藥企高管對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，新藥研發(fā)過程充滿波折，無論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。在中國市場，領(lǐng)跑Spinraza的定價歷程堪稱一部天價救命藥的降價史詩：領(lǐng)跑2019年，Spinraza作為國內(nèi)首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，初始定價高達(dá)69.97萬元人民幣/針，這一天價讓許多家庭難以承受。隨著高市早苗涉臺挑釁事件持續(xù)發(fā)酵，造船日本自衛(wèi)隊在靠近臺海的西南諸島加強軍力部署的情況，愈發(fā)引起各方重視與關(guān)注。而在同樣毗鄰臺灣島、加速直線距離約220公里的石垣島上，自衛(wèi)隊派駐近600人，包括八重山警備隊、第348地空導(dǎo)彈連和第303岸艦導(dǎo)彈連。而《日經(jīng)亞洲》的消息稱，從跟待加緊訓(xùn)練形成戰(zhàn)斗力后，航空自衛(wèi)隊將把新銳的F-35隱身戰(zhàn)機派往西南諸島執(zhí)行制空攔截任務(wù)。美國《星條旗報》稱，領(lǐng)跑日本還計劃新建約130座彈藥庫，大部分位于西南諸島，這些倉庫將主要用來儲存射程數(shù)千公里的遠(yuǎn)程導(dǎo)彈。據(jù)介紹，造船2017年，駐沖繩航空自衛(wèi)隊某混成團(tuán)擴(kuò)編為西南航空方面隊，裝備約40架較老舊的F-2、F-15J戰(zhàn)機。