右:預(yù)測(cè)高海純截至發(fā)稿,天合光能的股價(jià)報(bào)19.59元/股,總市值約426.9億元。
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、季后家僅杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個(gè)基因治療領(lǐng)域,季后家僅而在去年4月,美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上,賽第Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元,2022年銷售額達(dá)13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日,位作諾華公司宣布,位作美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善,看好實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)能力,看好且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對(duì)比,火箭瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬美元,而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所(ICER)給出的估價(jià)則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)(如AAV載體優(yōu)化),預(yù)測(cè)未來競爭將朝著平臺(tái)化、管線多元化方向演進(jìn),考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價(jià)為259萬美元(約合人民幣1800萬元),季后家僅而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘,賽第使先發(fā)企業(yè)在較長時(shí)間內(nèi)享有定價(jià)權(quán)與市場獨(dú)占優(yōu)勢(shì)。然而,位作隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄,價(jià)格大幅下降至約3萬元/針,使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。這是為什么呢?首先是有日本民族性的因素,看好他們長期在火山、看好地震、海嘯、火災(zāi)的威脅中,在小島孤立封閉環(huán)境里形成了一種特殊的個(gè)性,他們覺得今天不死就是明天死,早晚要死,死前一定要作一下才不枉此生。但是日本在歷史上又的確是有數(shù)次不宣而戰(zhàn)、火箭偷襲冒險(xiǎn)的先例,火箭甲午海戰(zhàn)、旅順口海戰(zhàn)、九一八事變、七七事變、偷襲珍珠港,先后挑戰(zhàn)中國、俄國和美國,每一次偷襲的都是體量遠(yuǎn)超日本的對(duì)手。國家準(zhǔn)備好了,預(yù)測(cè)那咱們老百姓怎么辦?不用擔(dān)心,做好準(zhǔn)備。第二,季后家僅從國防部到各個(gè)戰(zhàn)區(qū)軍種相繼表態(tài),真是只是喊幾句話,唱幾首歌么?這其實(shí)是實(shí)力的展示與意志的傳達(dá)。所以,賽第他們傾向于精心策劃賭國運(yùn)式的偷襲,企圖一舉奠定勝局,避免陷入消耗戰(zhàn)。
