這一顯著的變化，荒神不僅是個(gè)體榮譽(yù)的歸屬問(wèn)題，更標(biāo)志著中國(guó)科技創(chuàng)新的評(píng)價(jià)體系正在發(fā)生深刻的結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)型。

Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，荒神也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹(shù)立了標(biāo)桿。通過(guò)替代SMN1基因，荒神Itvisma可改善運(yùn)動(dòng)功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實(shí)情況，荒神有藥企高管對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，新藥研發(fā)過(guò)程充滿波折，無(wú)論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。在中國(guó)市場(chǎng)，荒神Spinraza的定價(jià)歷程堪稱(chēng)一部天價(jià)救命藥的降價(jià)史詩(shī)：荒神2019年，Spinraza作為國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)SMA的特異性治療藥物獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，初始定價(jià)高達(dá)69.97萬(wàn)元人民幣/針，這一天價(jià)讓許多家庭難以承受。目前，荒神通過(guò)基因工程手段，科學(xué)家們正在對(duì)AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造，以實(shí)現(xiàn)開(kāi)不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。

據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計(jì)，荒神基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個(gè)國(guó)家獲批使用。從技術(shù)層面來(lái)看，荒神基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、荒神杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等多個(gè)基因治療領(lǐng)域，荒神而在去年4月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，荒神Zolgensma已經(jīng)證明了其市場(chǎng)潛力，上市后第一季度銷(xiāo)售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷(xiāo)售額達(dá)13.7億美元，2024年銷(xiāo)售額為12.14億美元。比如最近在武廣線上開(kāi)通的DJ892次貨運(yùn)列車(chē)，荒神就是將所運(yùn)輸?shù)呢浳锎虬?，直接放在列?chē)車(chē)廂的座椅上。仍有潛力待發(fā)掘目前，荒神國(guó)內(nèi)高鐵的營(yíng)業(yè)里程，已經(jīng)達(dá)到16.2萬(wàn)公里，高鐵覆蓋全國(guó)97%的50萬(wàn)人口以上城市。這代動(dòng)車(chē)組大約在2007年前后開(kāi)始投入運(yùn)營(yíng)，荒神其設(shè)計(jì)壽命約為25年。但現(xiàn)在由于國(guó)內(nèi)電商發(fā)展迅速，荒神對(duì)時(shí)效性的要求越來(lái)越高，飛機(jī)之外，開(kāi)始涌現(xiàn)點(diǎn)對(duì)點(diǎn)式的貨運(yùn)高鐵，為縮短電商行業(yè)配送時(shí)間而服務(wù)。據(jù)了解，荒神這趟武廣間開(kāi)行的整列貨運(yùn)高鐵，每周雙向開(kāi)行4對(duì)，采用點(diǎn)對(duì)點(diǎn)直達(dá)模式。