盡管過去幾十年間全球聚變研究已取得一系列突破，胡塞但仍面臨諸多技術挑戰(zhàn)。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、武裝杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領域，武裝而在去年4月，美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發(fā)生嚴重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，向耶西Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日，撒冷諾華公司宣布，撒冷美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，處重超音實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，處重超音且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，要敏瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），感目未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），射高速導而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

高額研發(fā)投入構筑了極高的競爭壁壘，胡塞使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權與市場獨占優(yōu)勢。然而，武裝隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。這是為什么呢？首先是有日本民族性的因素，向耶西他們長期在火山、向耶西地震、海嘯、火災的威脅中，在小島孤立封閉環(huán)境里形成了一種特殊的個性，他們覺得今天不死就是明天死，早晚要死，死前一定要作一下才不枉此生。但是日本在歷史上又的確是有數(shù)次不宣而戰(zhàn)、撒冷偷襲冒險的先例，撒冷甲午海戰(zhàn)、旅順口海戰(zhàn)、九一八事變、七七事變、偷襲珍珠港，先后挑戰(zhàn)中國、俄國和美國，每一次偷襲的都是體量遠超日本的對手。國家準備好了，處重超音那咱們老百姓怎么辦？不用擔心，做好準備。第二，要敏從國防部到各個戰(zhàn)區(qū)軍種相繼表態(tài)，真是只是喊幾句話，唱幾首歌么？這其實是實力的展示與意志的傳達。所以，感目他們傾向于精心策劃賭國運式的偷襲，企圖一舉奠定勝局，避免陷入消耗戰(zhàn)。