他指出:施發(fā)速覽‘老頭樂沒經(jīng)過定型設(shè)計、施發(fā)速覽實驗驗證,沒有被認(rèn)為是安全性可靠性較高的產(chǎn)品,也沒有經(jīng)過生產(chǎn)一致性考核,所以‘老頭樂不屬于此范圍,因為其產(chǎn)品品質(zhì)、設(shè)計安全性等都較差,我們希望的是正規(guī)廠家生產(chǎn)的微型電動車,其安全性、智能化水平等都較高,這樣老年人用起來更便利。
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、批重杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域,批重而在去年4月,美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上,要法要點Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元,2022年銷售額達(dá)13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日,律法諾華公司宣布,律法美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善,規(guī)頒實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力,規(guī)頒且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比,布實布瑞銀的預(yù)計是200萬美元,而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評議研究所(ICER)給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)(如AAV載體優(yōu)化),施發(fā)速覽未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進(jìn),考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元(約合人民幣1800萬元),批重而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘,要法要點使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權(quán)與市場獨占優(yōu)勢。然而,律法隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄,價格大幅下降至約3萬元/針,使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。大型科技股漲跌互現(xiàn),規(guī)頒谷歌漲超3%,英特爾漲超2%,蘋果、亞馬遜漲超1%,甲骨文跌超5%,奈飛、微軟、AMD、英偉達(dá)、特斯拉跌超1%當(dāng)?shù)貢r間11月21日,布實布央視記者獲悉,布實布美國共和黨籍參議院軍事委員會主席羅杰·韋克爾公開對總統(tǒng)特朗普提出的烏克蘭和平方案表達(dá)強(qiáng)烈質(zhì)疑,顯示該計劃在共和黨內(nèi)部也遭遇明顯阻力。他指出,施發(fā)速覽這份所謂的和平計劃有嚴(yán)重問題,并強(qiáng)調(diào)自己高度懷疑它能真正帶來和平。作為國會中最堅定的烏克蘭支持者之一,批重韋克爾表示,特朗普推動的方案給予莫斯科過于有利的條件,令人難以接受。韋克爾批評,要法要點烏克蘭不應(yīng)被迫交出領(lǐng)土,也不應(yīng)被要求在軍事規(guī)模上受到限制。
