右：免費高海純截至發(fā)稿，天合光能的股價報19.59元/股，總市值約426.9億元。

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11月24日，紅魔諾華公司宣布，紅魔美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，競手機實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，競手機且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，免費瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），送努未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），比亞而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

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