[#韓國(guó)國(guó)民爺爺李順載去世#]據(jù)韓媒,卡拉科韓國(guó)演員李順載去世,享年91歲。

11月24日,非長(zhǎng)諾華公司宣布,非長(zhǎng)美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善,德約實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見(jiàn)到的穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)能力,德約且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。

阿爾卡拉斯:我會(huì)專注未來(lái)五年而非長(zhǎng)遠(yuǎn),德約科維奇令人欽佩

作為對(duì)比,奇令瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬(wàn)美元,而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所(ICER)給出的估價(jià)則為31萬(wàn)—150萬(wàn)美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)(如AAV載體優(yōu)化),人欽未來(lái)競(jìng)爭(zhēng)將朝著平臺(tái)化、管線多元化方向演進(jìn),考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價(jià)為259萬(wàn)美元(約合人民幣1800萬(wàn)元),卡拉科而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬(wàn)美元(約合人民幣1500萬(wàn)元)。

阿爾卡拉斯:我會(huì)專注未來(lái)五年而非長(zhǎng)遠(yuǎn),德約科維奇令人欽佩

高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競(jìng)爭(zhēng)壁壘,非長(zhǎng)使先發(fā)企業(yè)在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)享有定價(jià)權(quán)與市場(chǎng)獨(dú)占優(yōu)勢(shì)。然而,德約隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄,價(jià)格大幅下降至約3萬(wàn)元/針,使得原本昂貴的救命藥開(kāi)始惠及更多普通家庭。

阿爾卡拉斯:我會(huì)專注未來(lái)五年而非長(zhǎng)遠(yuǎn),德約科維奇令人欽佩

Itvisma作為一種一次性基因治療藥物,奇令其前期研發(fā)與生產(chǎn)成本極高。根據(jù)BusinesSresearchinSights數(shù)據(jù),人欽全球基因療法市場(chǎng)規(guī)模在2024年為90.3億美元,人欽預(yù)計(jì)2025年將增加到115.2億美元,預(yù)計(jì)到2033年將達(dá)到646.4億美元,在整個(gè)期間的復(fù)合年增長(zhǎng)率為27.6%。有時(shí)候,卡拉科設(shè)計(jì)一艘新船才是更好的選擇,美國(guó)海軍前首席采購(gòu)官尼古拉斯·格爾廷表示,事實(shí)證明,修改別人的設(shè)計(jì)遠(yuǎn)比看起來(lái)要難得多。美國(guó)海軍不斷提交修改意見(jiàn)后,非長(zhǎng)星座級(jí)與其原型FREMM護(hù)衛(wèi)艦的整體通用性已經(jīng)降低到只有15%,相當(dāng)于重新設(shè)計(jì)了一款新型戰(zhàn)艦。美國(guó)海軍學(xué)會(huì)網(wǎng)站25日稱,德約美國(guó)海軍部長(zhǎng)約翰·費(fèi)蘭通過(guò)社交媒體宣布,德約美國(guó)海軍將放棄星座級(jí)護(hù)衛(wèi)艦項(xiàng)目,轉(zhuǎn)而專注于建造海軍能夠更快建造的新型戰(zhàn)艦?!经h(huán)球時(shí)報(bào)特約記者陳山】星座級(jí)護(hù)衛(wèi)艦是美國(guó)海軍急迫期待的新一代中型水面艦艇,奇令但美國(guó)海軍25日突然決定該項(xiàng)目中途下馬,奇令僅保留已經(jīng)開(kāi)工的前兩艘,這項(xiàng)決定在美國(guó)國(guó)內(nèi)引起激烈爭(zhēng)論。更糟糕的是,人欽星座級(jí)護(hù)衛(wèi)艦的排水量增加了約500噸,人欽導(dǎo)致它的巡航速度降低到26節(jié),而為了伴隨美國(guó)海軍航母打擊群行動(dòng),這種護(hù)衛(wèi)艦應(yīng)該至少需要30節(jié)的航速。