第二,倫敦從國防部到各個戰(zhàn)區(qū)軍種相繼表態(tài),真是只是喊幾句話,唱幾首歌么?這其實是實力的展示與意志的傳達。
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、占星座運杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領域,占星座運而在去年4月,美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發(fā)生嚴重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上,學院Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元,2022年銷售額達13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。

11月24日,院長諾華公司宣布,院長美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善,倫敦實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力,倫敦且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比,占星座運瑞銀的預計是200萬美元,而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所(ICER)給出的估價則為31萬—150萬美元。

但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)(如AAV載體優(yōu)化),學院未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進,考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元(約合人民幣1800萬元),院長而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。

高額研發(fā)投入構筑了極高的競爭壁壘,倫敦使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權與市場獨占優(yōu)勢。然而,占星座運隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄,價格大幅下降至約3萬元/針,使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。日本代表當天向大會陳述銷毀日遺化武情況時,學院片面強調(diào)銷毀進展和投入,對問題卻避而不談。院長據(jù)新華社海牙11月26日電《禁止化學武器公約》(下稱《公約》)第30屆締約國大會26日在荷蘭海牙審議化武銷毀決定執(zhí)行情況。王大學說,倫敦日方應端正歷史態(tài)度,倫敦擔起歷史責任,履行《公約》義務,切實加大投入,加快挖掘回收和銷毀進程,積極提供埋藏線索信息,早日徹底消除日遺化武毒害。烏干達常駐禁化武組織代表米麗婭姆·布拉克·索烏代表不結盟運動加中國作共同發(fā)言時說,占星座運中國境內(nèi)日遺化武銷毀工作總體進展低于預期。中國代表團再次嚴肅敦促日方全面履行《公約》義務,學院切實承擔歷史責任,學院加快處理在華遺棄化學武器進程,早日還中國人民以凈土,還全球一個無化武世界。
