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Itvisma的獲批主要基于注冊性3期研究STEER的結(jié)果，希林且有開放標(biāo)簽3b期研究STRENGTH的數(shù)據(jù)提供支持。對于基因療法，奈里中國銀河證券指出，奈里當(dāng)前，基因療法在針對常見病的靶點探索方面尚不明晰，而且大部分常見病領(lǐng)域（如糖尿病、高血脂等）競爭異常激烈，因此，基因療法需展現(xiàn)出更具說服力的臨床表現(xiàn)。

在市場層面，希林如何平衡創(chuàng)新激勵與藥品可及性，將是行業(yè)長期議題。由于需要嚴(yán)格控制生產(chǎn)流程并嚴(yán)格遵守質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，奈里生產(chǎn)成本隨之增加。通常而言，希林?jǐn)y帶更多SMN2基因拷貝數(shù)的患者，其SMA嚴(yán)重程度往往較拷貝數(shù)較少的患者更輕。

資本市場也表現(xiàn)出極大熱情，奈里僅國內(nèi)市場，奈里據(jù)不完全統(tǒng)計，2024年國內(nèi)基因治療領(lǐng)域共發(fā)生了約41起融資事件，涉及企業(yè)共36家，已披露融資總金額超25億元。全球基因治療市場規(guī)模將在未來5—10年內(nèi)保持年均20%以上的增速，希林驅(qū)動因素包括技術(shù)成熟度提升、監(jiān)管路徑清晰化、生產(chǎn)工藝優(yōu)化及支付模式創(chuàng)新。

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