這種認(rèn)知的形成，曝復(fù)源于過(guò)去很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)，我國(guó)的基礎(chǔ)研究和核心技術(shù)攻關(guān)主要依賴體制內(nèi)的科研力量。

Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，聯(lián)演也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標(biāo)桿。通過(guò)替代SMN1基因，員片部?jī)|Itvisma可改善運(yùn)動(dòng)功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實(shí)情況，酬鋼有藥企高管對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，新藥研發(fā)過(guò)程充滿波折，無(wú)論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。在中國(guó)市場(chǎng)，鐵俠Spinraza的定價(jià)歷程堪稱一部天價(jià)救命藥的降價(jià)史詩(shī)：鐵俠2019年，Spinraza作為國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)SMA的特異性治療藥物獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，初始定價(jià)高達(dá)69.97萬(wàn)元人民幣/針，這一天價(jià)讓許多家庭難以承受。目前，小唐通過(guò)基因工程手段，科學(xué)家們正在對(duì)AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造，以實(shí)現(xiàn)開不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。

據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計(jì)，尼拍拿基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個(gè)國(guó)家獲批使用。從技術(shù)層面來(lái)看，曝復(fù)基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、聯(lián)演杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等多個(gè)基因治療領(lǐng)域，聯(lián)演而在去年4月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療、當(dāng)前或既往有危及生命的出血或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重自發(fā)性出血的血友病B成人患者。在商業(yè)表現(xiàn)上，員片部?jī)|Zolgensma已經(jīng)證明了其市場(chǎng)潛力，上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷售額達(dá)13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。整部小說(shuō)在平靜克制的敘事中蘊(yùn)藏著濃烈的哀傷與孤獨(dú)，酬鋼但也不乏種種幽默詼諧的細(xì)節(jié)。鐵俠本屆傅雷獎(jiǎng)特邀嘉賓法國(guó)作家蕾拉·斯利瑪尼《每個(gè)人》曾摘得法語(yǔ)世界最重要的文學(xué)獎(jiǎng)項(xiàng)龔古爾獎(jiǎng)。故事從主人公保羅·漢森被捕入獄開始寫起，小唐當(dāng)下的監(jiān)獄生活與保羅對(duì)過(guò)去生活的追憶交叉并進(jìn)，小唐細(xì)致刻畫出一個(gè)普通人在各種無(wú)可奈何中緩慢崩塌的生活。中間兩位女性：尼拍拿龔古爾獎(jiǎng)得主蕾拉·斯利瑪尼和今年傅雷獎(jiǎng)得主黃葒傅雷翻譯出版獎(jiǎng)組委會(huì)主席董強(qiáng)則強(qiáng)調(diào)，尼拍拿在封閉思想日益盛行的當(dāng)今世界中，翻譯的角色越發(fā)重要。曝復(fù)評(píng)委會(huì)同時(shí)高度贊揚(yáng)黃葒女士長(zhǎng)期以來(lái)為在中國(guó)推廣法國(guó)文學(xué)所做的貢獻(xiàn)。