氙氣549EA062C-549
- 型號氙氣549EA062C-549
- 密度003 kg/m3
- 長度36479 mm
天價藥物背后在Itvisma那令人瞠目結(jié)舌的價格標(biāo)簽背后，氙氣549EA062C-549是一套經(jīng)過精密計算的商業(yè)邏輯與市場戰(zhàn)略。
公開信息顯示，氙氣549EA062C-549SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。氙氣549EA062C-549Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負(fù)責(zé)生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，氙氣549EA062C-549這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運動等生理過程。該藥企高管介紹，氙氣549EA062C-549目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國定價監(jiān)督機構(gòu)ICER在其最終報告中指出，氙氣549EA062C-549根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準(zhǔn)計算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬至90萬美元之間。一方面，氙氣549EA062C-549基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，氙氣549EA062C-549也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標(biāo)桿。
