電氣石4E6889C1-468891793
- 型號電氣石4E6889C1-468891793
- 密度858 kg/m3
- 長度75148 mm
在商業(yè)表現(xiàn)上，電氣石4E6889C1-468891793Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。
11月24日，電氣石4E6889C1-468891793諾華公司宣布，電氣石4E6889C1-468891793美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，電氣石4E6889C1-468891793實現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，電氣石4E6889C1-468891793且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，電氣石4E6889C1-468891793瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經(jīng)濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），電氣石4E6889C1-468891793未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），電氣石4E6889C1-468891793而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。高額研發(fā)投入構筑了極高的競爭壁壘，電氣石4E6889C1-468891793使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權與市場獨占優(yōu)勢。然而，電氣石4E6889C1-468891793隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。
