兒童腰帶BA4D7-475664
- 型號兒童腰帶BA4D7-475664
- 密度449 kg/m3
- 長度53694 mm
公開信息顯示，兒童腰帶BA4D7-475664SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。
兒童腰帶BA4D7-475664Spinraza是全球首款精準靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。SMN1基因負責生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，兒童腰帶BA4D7-475664這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運動等生理過程。該藥企高管介紹，兒童腰帶BA4D7-475664目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。美國定價監(jiān)督機構(gòu)ICER在其最終報告中指出，兒童腰帶BA4D7-475664根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準計算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬至90萬美元之間。一方面，兒童腰帶BA4D7-475664基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，兒童腰帶BA4D7-475664也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標桿。通過替代SMN1基因，兒童腰帶BA4D7-475664Itvisma可改善運動功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負擔。
