皮制工作手套41C8A7CE-4187
- 型號(hào)皮制工作手套41C8A7CE-4187
- 密度774 kg/m3
- 長度34222 mm
11月24日,皮制工作手套41C8A7CE-4187諾華公司宣布,皮制工作手套41C8A7CE-4187美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
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