安全儀器325F9-325996718
- 型號安全儀器325F9-325996718
- 密度432 kg/m3
- 長度36736 mm
11月24日，安全儀器325F9-325996718諾華公司宣布，安全儀器325F9-325996718美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。
接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現出具有統(tǒng)計學顯著性的改善，安全儀器325F9-325996718實現了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運動能力，安全儀器325F9-325996718且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對比，安全儀器325F9-325996718瑞銀的預計是200萬美元，而醫(yī)學與經濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），安全儀器325F9-325996718未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），安全儀器325F9-325996718而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。高額研發(fā)投入構筑了極高的競爭壁壘，安全儀器325F9-325996718使先發(fā)企業(yè)在較長時間內享有定價權與市場獨占優(yōu)勢。然而，安全儀器325F9-325996718隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，安全儀器325F9-325996718其前期研發(fā)與生產成本極高。
