石灰石506-562
- 型號(hào)石灰石506-562
- 密度281 kg/m3
- 長(zhǎng)度66330 mm
11月24日，石灰石506-562諾華公司宣布，石灰石506-562美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Itvisma（onasemnogeneabeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。
接受Itvisma治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，石灰石506-562實(shí)現(xiàn)了在疾病自然病程中通常難以見到的穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)能力，石灰石506-562且這些效果在52周隨訪期間持續(xù)保持。作為對(duì)比，石灰石506-562瑞銀的預(yù)計(jì)是200萬(wàn)美元，而醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所（ICER）給出的估價(jià)則為31萬(wàn)—150萬(wàn)美元。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），石灰石506-562未來(lái)競(jìng)爭(zhēng)將朝著平臺(tái)化、管線多元化方向演進(jìn)，考驗(yàn)企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。新療法的批發(fā)價(jià)為259萬(wàn)美元（約合人民幣1800萬(wàn)元），石灰石506-562而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬(wàn)美元（約合人民幣1500萬(wàn)元）。高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競(jìng)爭(zhēng)壁壘，石灰石506-562使先發(fā)企業(yè)在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)享有定價(jià)權(quán)與市場(chǎng)獨(dú)占優(yōu)勢(shì)。然而，石灰石506-562隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價(jià)格大幅下降至約3萬(wàn)元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，石灰石506-562其前期研發(fā)與生產(chǎn)成本極高。
