廚房設(shè)施BE2-2124
- 型號(hào)廚房設(shè)施BE2-2124
- 密度592 kg/m3
- 長(zhǎng)度49953 mm
以AAV（腺相關(guān)病毒）基因治療為例，廚房設(shè)施BE2-2124目前，廚房設(shè)施BE2-2124AAV基因治療領(lǐng)域已有約九至十個(gè)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，諾華Zolgensma尤為突出，此外，Sarepta公司針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的單次基因療法ELEVIDYS，上市后銷售額迅速逼近十億美元，但近期該藥物發(fā)生安全事故，預(yù)計(jì)會(huì)對(duì)銷售額產(chǎn)生影響。
基因治療無(wú)疑代表著醫(yī)學(xué)的未來走向，廚房設(shè)施BE2-2124然而，其發(fā)展之路依舊充滿挑戰(zhàn)。例如，廚房設(shè)施BE2-2124AAV具備感染多種細(xì)胞的能力，這固然是其優(yōu)勢(shì)所在，但與此同時(shí)，也可能引發(fā)脫靶現(xiàn)象，即藥物可能會(huì)抵達(dá)非預(yù)期的器官。2019年，廚房設(shè)施BE2-2124羅氏以43億美元高價(jià)收購(gòu)SparkTherapeutics，看中的是其全球首個(gè)獲批的遺傳性視網(wǎng)膜病變療法Luxturna，以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。在2019年，廚房設(shè)施BE2-2124羅氏以43億美元收購(gòu)了當(dāng)時(shí)市值僅22億美元的SparkTherapeutics，這一交易溢價(jià)高達(dá)125%，成為當(dāng)時(shí)基因療法領(lǐng)域最大的并購(gòu)案。2016年7月，廚房設(shè)施BE2-2124渤健自ASO技術(shù)龍頭企業(yè)Ionis處獲得了Spinraza的全球開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化許可。Itvisma的獨(dú)特之處在于，廚房設(shè)施BE2-2124其可通過一次性固定劑量對(duì)患者進(jìn)行治療，且該劑量無(wú)需根據(jù)年齡或體重進(jìn)行調(diào)整。早在2018年，廚房設(shè)施BE2-2124賽諾菲就以116億美元收購(gòu)美國(guó)生物技術(shù)公司Bioverativ，廚房設(shè)施BE2-2124該交易將通過每股105美元的現(xiàn)金收購(gòu)Bioverativ所有流通股，較后者在2018年1月19日的收盤價(jià)溢價(jià)64%。
